文｜何渊源 综合开发研究院（中国·深圳）公共经济研究所副所长；罗佳睿 综合开发研究院（中国·深圳）公共经济研究所；汪云兴 综合开发研究院（中国·深圳）公共经济研究所所长
AI在药物创新中的角色已逐步从过去的“辅助工具”提升至“核心创新引擎”，正加速改写传统创新药物“双十定律”[1]。AI制药在经历2025年起步探索期后，2026年初开始出现快速增长态势，目前全球排名前20制药巨头的辉瑞、强生、赛诺菲和诺华等，均已与AI公司展开合作。未来AI技术将向生物医药全场景渗透，生物医药与AI也将从并行发展向融合共生转变，建议推动监管模式优化、部署AI制药新型基础设施、建立公共临床研究数据库、推动产学研医协同创新，抢占未来发展先机。
（一）传统医药研发模式难以为继。过去医药企业通过持续增加研发投入和扩充产品线数量，以求押注新药“爆品”的成本越来越高，传统医药研发模式难以为继。一是研发回报率呈现下降趋势，全球头部制药企业的研发回报率从2010年的10.1%下降到2024年的5.9%。二是研发成本持续攀升，一款创新药从靶点发现到注册上市的平均开发成本，已由2013年的12.96亿美元上升至2024年的22.29亿美元。三是临床开发周期持续拉长，创新药的整体研发与注册周期从2020年的93.4个月上升到2024年的100.4个月。2020年-2024年国际头部药企的研发支出复合年增长率仅为6.44%，低于2013-2020年7.69%，说明企业正在寻求更高效率的研发路径。[2]
（二）AI技术从“局部试点”向“全场景渗透”。AI技术通过机器学习、深度学习（DL）、生成式AI等，整合文献、基因组学、蛋白质组学、医学临床等多维度数据，挖掘数据中的隐藏规律，对靶点发现、分子设计、临床试验优化等各个环节进行赋能，推动新药研发从“经验依赖”向“数据驱动”转变。靶点发现方面，阿斯利康与BenevolentAI合作，利用其人工智能药物发现平台成功发现一个新型心力衰竭靶点，并已进行实验验证；分子设计方面，清华大学、北京大学、首都医科大学联合研发出了AI生成模型PocketXMol，驱动药物研发从“预测与筛选”迈向“生成与设计”的新阶段；临床优化方面，英矽智能利用自主研发的AI临床试验预测引擎“inClinico”，已准确预测了多项临床试验Ⅱ期至Ⅲ期的转化结果。根据波士顿咨询公司的最新报告，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%-90%，远高于40%-65%的历史行业平均水平，AI助推新药研发成功率将从目前的5%-10%提高到9%-18%。
（三）AI制药的价值逐步获得全球各界认可。一是美欧日等先进国家和地区已将“AI驱动药物研发”纳入国家科学战略。2026年1月美国食品药品监督管理局（FDA）联合欧洲药品管理局（EMA）共同制定发布人用药品和生物制品研发人工智能良好实践指导原则，为行业及产品研发方运用人工智能技术赋能药品与生物制品研发提供明确指引。2026年摩根大通医疗健康大会（JPM）将“AI+医药”列为核心议题之一，印证了AI在制药领域的核心价值。二是AI制药逐步展现临床价值。2025年以来，AI制药在临床阶段取得多项显著进展，如，英矽智能开发的特发性肺纤维化（IPF）候选药物Rentosertib（ISM001-055）的IIa期临床数据显示，患者的肺功能指标呈现明确改善趋势，成为全球首个由AI完成靶点发现与分子设计并推进至Ⅲ期临床试验的药物。2025年12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP长效抗体GB-0895启动两项全球Ⅲ期临床试验，这款药物从分子合成到进入临床Ⅲ期，仅用时四年。
（四）AI制药项目数量和金额创历史新高。去年以来，AI制药相关交易合作密集发生，相关交易数据大幅提升。据Deal Forma统计，2025年全球医药领域共发生114起AI/ML（机器学习）相关交易，同比增长35.7%；交易总金额达到434亿美元，同比增长270%。进入2026年，仅在1月，礼来、强生、赛诺菲、阿斯利康、百时美施贵宝等头部药企宣布了AI有关交易，交易总金额达到60亿美元。以企业为例，2025年12月30日矽智能登陆港交所主板，是中国首家以生成式人工智能驱动药物研发为核心业务的上市公司，市值一度高达195亿港元，成为2025年港股市场规模最大的生物科技IPO，显示了资本市场对AI制药赛道的高度认可。
（一）“AI+制药”：AI技术深度赋能医药发展。AI公司作为技术服务平台，利用自身在算法、算力、数据处理等方面的技术优势，通过输出成熟的AI解决方案，解决医药企业在靶点发现、分子设计、数据处理等环节的痛点，实现“技术-场景”的落地。如，晶泰科技依托“AI+机器人”驱动的药物研发平台，为DoveTree[3]开发小分子及抗体类候选药物，合作总金额高达59.9亿美元，成为2025年中国AI医药领域金额最大的BD[4]单笔交易；华为面向医疗领域发布AI数据平台（AI Data Platform），以“盘古大模型+昇腾AI框架+云计算”为核心技术，构建覆盖病理诊断、医学影像、药物研发、健康管理等多场景的AI医疗生态。
（二）“医药+AI”：医药行业全面拥抱AI技术。医药公司为了提升内部研发和运营效率，通过组建团队、自主搭建AI研发平台，或与AI公司合作开发定制化AI工具，将AI技术嵌入药物研发和企业管理的全流程。如，诺华利用Palantir AIP（人工智能平台）与MELLODDY联邦学习框架（机器学习分类帐编排的药物发现），整合1000万小分子、超10亿数据点，构建了端到端药物研发AI平台，提供覆盖靶点发现、临床试验优化、安全性预测等功能；云南白药、信达生物等企业也通过钉钉等平台，将AI应用于生产异常管理、医学助理等场景，实现了显著的工时节约和投资回报提升。
（三）“AI×制药”：跨界协同耦合共生互促双强。该模式下，AI企业与医药公司联合建立实验室，依托协同创新平台，整合AI企业的技术优势与医药公司的基础研究、临床资源、高质量数据、管线经验等，聚焦特定疾病领域或研发环节，实现“技术-场景-数据”深度融合的“颠覆式玩法”。如，2026年1月，礼来与英伟达共同宣布计划五年内投资10亿美元，在旧金山湾区打造AI药物研发联合实验室，其中礼来贡献其数十年积累的专有数据和药物研发经验，英伟达则提供其最新的Vera Rubin架构算力、BioNeMo生成式AI平台以及系统级AI基础设施，实验室预计于2026年3月底前正式开放。
（一）推动监管模式改革创新，建立适应AI制药发展的体制机制。生物医药属于强监管行业，产业的发展需要监管政策的引导和保障。未来需要围绕AI制药开展监管科学研究、指导原则制定、标准建设等工作，加快建立符合AI技术发展的监管和审评审批机制。推动类器官、大数据模型等辅助临床前研究，加快出台AI+医药九游体育具体操作指南，对药品临床前、临床、上市后和制造等全生命周期，围绕产品分级、数据质量、模型建立、风险评估等作出明确规定。探索建立AI制药先行示范区，构建与国际接轨的数据、样本、人才、技术等规则，开展前沿创新技术和产品的沙盒监管。
（二）组建协同创新“朋友圈”，部署AI制药新型基础设施。AI制药不仅仅是技术赋能，更是推动产业从单领域创新向跨学科生态协同转变。未来医药研发企业需要进一步扩大合作伙伴，加强与AI、机器人、大数据、生物制造等领域交流合作，共同建立干湿闭环、软硬结合的联合实验室。借鉴礼来和英伟达合作案例，实验室大量利用具备Agent（智能体）属性的实验室助理，进行自动试验、合成、测试等，将产生的原始数据及时反馈给AI模型，进一步优化和指导实验，形成“算法预测→自动化实验验证→数据再训练→优化完善实验”一体化的研发模式。
（三）建立公共临床研究数据库，提升高质量数据供给能力。临床数据的稀缺、质量低下、标准割裂等问题，已经成为AI制药规模化发展的重要堵点。因此，亟须政府牵头整合医疗机构的相关资源，加快建设健康医学数据资源、生物样本资源库等功能性平台，构建国际通行的数据标准体系和研究范式。并在此基础上探索将临床数据向生物医药研发企业开放共享。如，上海依托申康医院发展中心对全市医疗数据进行统筹整合，建设临床研究数据库，构建与国际接轨的队列建设标准和研究规范，根据创新靶点或药械特性等定向收集数据并向创新药企业开放共享。
（四）推动产学研医协同创新，共同开发AI制药垂类大模型。统筹AI、医药、医疗等资源，联合开发AI制药领域专业化大模型。支持AI企业、医药企业、科研机构、医学院校、头部医院等主体组建创新联合体，推动利用AI技术开发揭示生命本质规律、致病机制的新方法、新工具，研发自主可控的分子、细胞、器官/系统等多尺度生物医药基础模型，开展高维度生命科学数据的深度表征学习、跨模态关联分析及生成式预测等技术攻关，提升靶点发现、临床试验等效率及成功率。
[1] 一款创新药从启动研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发时间超过10年。
[3] DoveTree是由美国哈佛大学终身教授、医药界传奇创业者Gregory Verdine创立的生物医药公司，专注于肿瘤、自身免疫性疾病及神经疾病领域的创新药物研发。
[4] BD：Business Development，即“商务拓展”，在生物医药行业特指药企通过对外合作来整合技术、市场和资源。
